(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)
Taysha Gene Therapies gibt bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für TSHA-102 für das Rett-Syndrom erteilt hat
DALLAS, 02. Mai 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Taysha Gene Therapies, Inc. (Nasdaq: TSHA), ein Gentherapieunternehmen im klinischen Bereich, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien auf AAV-Basis zur Behandlung schwerer monogener Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) konzentriert, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) TSHA-102, einer selbstkomplementären, intrathekal verabreichten AAV9-Gentransfertherapie, die sich in der klinischen Prüfung für das Rett-Syndrom befindet, den Status einer „Regenerative Medicine Advanced Therapy“ (RMAT) erteilt hat. Der RMAT-Status wurde erteilt, nachdem die FDA die klinischen Daten geprüft hatte, die das Potenzial von TSHA-102 untermauern, den ungedeckten medizinischen Bedarf von Patienten mit Rett-Syndrom zu behandeln.
Die RMAT- Zulassung wurde eingeführt, um die Entwicklung und Prüfung von Therapien der regenerativen Medizin zu beschleunigen. Eine Therapie der regenerativen Medizin kommt für eine RMAT- Zulassung in Frage, wenn sie zur Behandlung, Veränderung, Umkehrung oder Heilung eines schweren Leidens bestimmt ist und vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass die Therapie das Potenzial hat, einen ungedeckten medizinischen Behandlungsbedarf für dieses Krankheitsbild zu decken. Unternehmen, die den RMAT-Status erhalten, können von einer verstärkten Interaktion mit der FDA profitieren, an der auch leitende Mitarbeiter beteiligt sind, um die Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen. Der RMAT-Status folgt auf die Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten drei Patienten mit Rett-Syndrom, denen die niedrige Dosis von TSHA-102 (5,7×1014 Gesamtvolumina) in der REVEAL-Phase-1/2-Studie für Jugendliche und Erwachsene sowie in der REVEAL-Phase-1/2-Studie für Kinder verabreicht wurde.
„Wir glauben, dass der Erhalt des RMAT-Status den hohen ungedeckten medizinischen Behandlungsbedarf beim Rett-Syndrom und das therapeutische Potenzial von TSHA-102 für einen Paradigmenwechsel in der Behandlung unterstreicht“, sagte Dr. Sukumar Nagendran, Präsident und Leiter der Forschung und Entwicklung von Taysha. „Wichtig ist, dass der RMAT-Status erteilt wurde, nachdem die FDA die Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten drei Patienten geprüft hatte, denen die niedrige Dosis von TSHA-102 in unseren beiden REVEAL-Phase-1/2-Studien verabreicht wurde. Wir glauben, dass diese wichtige Anerkennung durch die FDA das Potenzial unseres Gentherapiekandidaten weiter untermauert, Patienten und Familien, die mit dem Rett-Syndrom leben, sinnvolle Veränderungen zu bringen.“
Rumana Haque-Ahmed, Chief Regulatory Officer von Taysha, fügte hinzu: „Wir konzentrieren uns weiterhin darauf, die Entwicklung von TSHA-102 voranzutreiben, um allen Patienten und Familien, die mit dieser verheerenden Krankheit leben, eine potenziell krankheitsmodifizierende Therapie zur Verfügung zu stellen, die die genetische Ursache des Rett-Syndroms angeht. Der Erhalt des RMAT-Status erleichtert dieses Ziel, indem er einen verstärkten Dialog mit der FDA ermöglicht, um unseren Entwicklungsplan für TSHA-102 zu beschleunigen. Wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden, während wir unser TSHA-102-Programm weiter vorantreiben.“
TSHA-102 wird in der REVEAL-Phase-1/2-Studie für Jugendliche und Erwachsene in Kanada und den USA sowie in der REVEAL-Phase-1/2-Studie für Kinder in den USA untersucht und in Großbritannien zugelassen.
Über TSHA-102 TSHA-102 eine selbstkomplementäre, intrathekal verabreichte AAV9-Gentransfertherapie, die sich in der klinischen Prüfung für das Rett-Syndrom befindet. TSHA-102 ist als einmalige Behandlung konzipiert und zielt darauf ab, die genetische Ursache der Krankheit zu bekämpfen, indem eine funktionelle Form von MECP2 in Zellen des ZNS eingebracht wird. TSHA-102 nutzt eine neuartige miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element (miRARE)-Technologie, die darauf ausgelegt ist, die MECP2-Konzentration im ZNS zellweise zu regulieren, ohne das Risiko einer Überexpression. TSHA-102 wurde von der FDA als „Regenerative Medicine Advanced Therapy“, „Fast Track“, „Orphan Drug“ und „Rare Pediatric Disease“ eingestuft, von der Europäischen Kommission als „Orphan Drug“ und von der Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency als „Innovative Licensing and Access Pathway“.#
Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung, die durch Mutationen im X-chromosomalen MECP2-Gen verursacht wird, das für das Methyl-CpG-bindende Protein 2 (MECP2) kodiert, das für die Regulierung der neuronalen und synaptischen Funktion im Gehirn unerlässlich ist. Die Störung ist gekennzeichnet durch den Verlust der Kommunikation und der Handfunktion, Verlangsamung und/oder Rückbildung der Entwicklung, motorische und respiratorische Beeinträchtigungen, Krampfanfälle, geistige Beeinträchtigungen und verkürzte Lebenserwartung. Der Verlauf des Rett-Syndroms wird in vier Hauptstadien eingeteilt, beginnend mit einer früh einsetzenden Stagnation im Alter von 6 bis 18 Monaten, gefolgt von einer schnellen Rückbildung, einem Höhepunkt und einer späten motorischen Verschlechterung. Das Rett-Syndrom tritt hauptsächlich bei Frauen auf und ist eine der häufigsten genetischen Ursachen für schwere geistige Beeinträchtigungen. Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien, die die genetische Ursache der Krankheit behandeln. Schätzungen zufolge sind in den USA, der EU und Großbritannien zwischen 15.000 und 20.000 Patienten vom Rett-Syndrom betroffen, das durch eine pathogene/wahrscheinlich pathogene MECP2-Mutation verursacht wird.
Über Taysha Gene Therapies
Taysha Gene Therapies (Nasdaq: TSHA) ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) für schwere monogene Erkrankungen des zentralen Nervensystems konzentriert. Sein führendes klinisches Programm TSHA-102 befindet sich in der Entwicklung für das Rett-Syndrom, eine seltene neurologische Entwicklungsstörung, für die es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt, die an der genetischen Ursache der Krankheit ansetzen. Taysha konzentriert sich ausschließlich auf die Entwicklung innovativer Medikamente, um den großen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken und das Leben der Patienten und ihrer Betreuer entscheidend zu verbessern. Das Managementteam des Unternehmens verfügt über ausgewiesene Erfahrung in der Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien. Taysha nutzt diese Erfahrung, sein Herstellungsverfahren und ein klinisch und kommerziell erprobtes AAV9-Kapsid, um Behandlungen schnell vom Labor ins Krankenbett zu bringen. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.tayshagtx.com.
Vorausblickende Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält erwartete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Wörter wie „antizipiert“, „glaubt“, „erwartet“, „beabsichtigt“, „projiziert“, „plant“ und „zukünftig“ oder ähnliche Ausdrücke sollen vorausschauende Aussagen kennzeichnen. Zu den vorausblickenden Aussagen gehören Aussagen über das Potenzial von TSHA-102, einschließlich der Reproduzierbarkeit und Dauerhaftigkeit positiver Ergebnisse, die anfänglich bei unseren ersten Patienten, die in den REVEAL-Studien behandelt wurden, beobachtet wurden, über das Potenzial von TSHA-102, von der FDA oder gleichwertigen ausländischen Aufsichtsbehörden die Zulassung zu erhalten, sowie über die potenziellen Vorteile der Ausweisung von TSHA-102 als Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease. Vorausblickende Aussagen beruhen auf den aktuellen Erwartungen des Managements und unterliegen verschiedenen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich und nachteilig von denen abweichen, die in solchen vorausblickenden Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden.
Dementsprechend stellen diese vorausblickenden Aussagen keine Garantie für künftige Leistungen dar, und Sie werden darauf hingewiesen, dass Sie sich nicht in unangemessener Weise auf diese vorausblickenden Aussagen verlassen sollten. Die Risiken in Bezug auf unser Geschäft werden in den von uns bei der Securities and Exchange Commission („SEC“) eingereichten Unterlagen detailliert beschrieben, unter anderem in unserem Jahresbericht auf Formblatt 10-K für das am 31. Dezember 2023 zu Ende gegangene Geschäftsjahr, der auf der Website der SEC unter www.sec.gov. eingesehen werden kann und in anderen Unterlagen, die wir von Zeit zu Zeit bei der SEC einreichen, zur Verfügung gestellt wird. Zusätzliche Informationen werden in anderen Berichten veröffentlicht, die wir von Zeit zu Zeit bei der SEC einreichen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich nur auf das Datum dieses Dokuments, und wir lehnen jede Verpflichtung ab, diese Aussagen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
Company Contact:
Hayleigh Collins
Director, Head of Corporate Communications and Investor Relations
Taysha Gene Therapies, Inc.
hcollins@tayshagtx.com
Media Contact:
Carolyn Hawley
Inizio Evoke
Carolyn.hawley@inizioevoke.com
Original-Artikel von Rett Syndrom Deutschland e.V.:
https://www.rett-syndrom-deutschland.de/news/forschung/taysha-gene-therapies-gibt-bekannt-dass-die-fda-die-zulassung-fuer-tsha-102-bei-rett-syndrom-erteilt-hat.html
Wir danken Claudia Petzold für die freundliche Genehmigung zur Verwendung der Übersetzung (www.rett-syndrom-deutschland.de).
